La terapia genica – questo trattamento è ereditaria non ereditaria, malattie multifattoriali, che viene effettuato introducendo il gene in un paziente altre cellule. L'obiettivo della terapia è quello di eliminare i difetti genetici o danno delle cellule di nuove funzionalità. Molto più facile per entrare nella cellula è sana, gene completamente funzionante, che per correggere i difetti di quella esistente.
La terapia genica è limitata a studi in tessuti somatici. Questo è dovuto al fatto che qualsiasi interferenza con le cellule sessuali e embrionali può dare risultati molto imprevedibili.
Attualmente tecnica applicata è efficace nel trattamento di malattie sia monogeniche e multifattoriali (tumori maligni, alcuni tipi di malattie cardiovascolari, malattie virali pesanti).
Circa l'80% di tutti i progetti relativi alla terapia genica, l'infezione da HIV e il cancro. Attualmente, la ricerca viene condotta tali malattie ereditarie come l'emofilia B, malattia di Gaucher, la fibrosi cistica, l'ipercolesterolemia.
Trattamento di malattie genetiche comporta:
· La selezione e la propagazione dei singoli tipi di cellule del paziente;
· L'introduzione di geni estranei;
· La selezione delle cellule in cui il "catturato" gene estraneo;
· L'impianto per il paziente (ad esempio, mediante trasfusione di sangue).
La terapia genica si basa sull'introduzione di DNA clonato nei tessuti del paziente. I metodi più efficaci sono considerati come i vaccini iniettabili ed aerosol.
La terapia genica funziona in due modi:
1. Il trattamento delle malattie monogeniche. Questi includono disturbi del cervello che sono associate con danni alle cellule che producono neurotrasmettitori.
2. Il trattamento delle malattie ereditarie. I principali approcci utilizzati nell'arte:
· Miglioramento genetico delle cellule del sistema immunitario;
· L'aumento della immunoreattività del tumore;
· Blocco espressione di oncogeni;
· Proteggere le cellule sane da chemioterapia;
· I geni del tumore ingresso soppressori;
· La produzione di agenti anti-tumorali cellule sane;
· La produzione di vaccini antitumorali;
· Riproduzione locale dei tessuti normali utilizzando gli antiossidanti.
Utilizzando la terapia genica ha molti vantaggi, e in alcuni casi è l'unica possibilità di una vita normale per le persone malate. Tuttavia, questo settore della scienza non è pienamente compreso. C'è un divieto internazionale sui test genitali e pre-impianto cellule embrionali. Questo viene fatto per evitare costrutti genici indesiderati e mutazioni.
Sviluppato e riconosciuto alcune delle condizioni in cui sono autorizzate le sperimentazioni cliniche:
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Il gene trasferito nelle cellule bersaglio, deve essere attivo per lungo tempo.
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Il gene ambiente straniero deve mantenere la sua efficacia.
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Il trasferimento genico non dovrebbe causare reazioni avverse nel corpo.
Ci sono una serie di questioni che rimangono rilevanti oggi e per molti scienziati in tutto il mondo:
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Saranno gli scienziati che lavorano nel campo della terapia genica, per sviluppare un genokorrektsiyu completo che non rappresentano una minaccia per i posteri?
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Saranno la necessità e l'utilità di trattamenti di terapia genica per una particolare coppia di superare il rischio di interferenza per il futuro dell'umanità?
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Sia che tali procedure sono giustificate, dato il sovraffollamento del pianeta nel futuro?
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Come si riferirebbe procedure simili negli esseri umani con domande omeostasi della biosfera e della società?
In conclusione, va notato che la terapia genetica allo stato attuale del genere umano offre modi per trattare le malattie più gravi che fino a ieri erano considerate incurabili e fatale. Tuttavia, allo stesso tempo, lo sviluppo di questa scienza si confronta con gli scienziati nuove sfide che devono essere affrontate oggi.